A doença de Krabbe é uma doença de armazenamento lisossômico que resulta em dano progressivo no sistema nervoso central. Mutações no gene GALC levam a um metabolismo disfuncional de esfingolipídios, componente fundamental da bainha de mielina. Alguns tratamentos podem fornecer um melhor prognóstico tanto para duração da vida quanto para a funcionalidade, com uma progressão mais lenta do distúrbio.

Dentre esses tratamentos, o que tem melhores resultados é: